RNA(리보핵산) 치료제란?
출처 – 네이버 지식백과 RNA 치료제는 DNA 유전정보를 바꾸지 않은 채 세포 내 단백질의 활성을 조절한다고 합니다.
RNA 치료제는 △mRNA 치료제 △RNA 치료제 Trendsetter △추가 RNA 치료제 △RNA 치료제를 위한 전달 시스템으로 나누어 개발이 진행되고 있습니다.
이 중 mRNA 치료제는 필수 유전자가 돌연변이하거나 결핍된 단일 유전자 장애에서 누출된 단백질을 발현하기 위해 적극 사용되었으며 항원 발현에 적용되어 코로나19 백신의 성공 결과를 얻었습니다.
2019년까지 mRNA 백신의 임상은 대부분 항암제를 중심으로 연구가 이루어졌지만 2020년부터 코로나19로 인해 감염성 질환 연구가 많아지고 있습니다. 코로나 mRNA 백신은 1년도 안돼 화이자 모다나가 개발한 백신이 상용화됐습니다.
RNA 치료제 Trendsetter의 경우 RNA 간섭(RNAi) 및 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)는 원치 않는 유전자의 발현을 억제하기 위한 우수한 RNA 치료제로 대사질환, 심혈관질환, 희귀질환, 신경계질환, 암치료제로 개발될 가능성이 높은 것으로 알려져 있습니다.
추가적인 RNA 치료제 분야에서는 유전자 편집을 위한 mRNA 기반 CRISPR/Cas9 발현, 암 치료를 위한 mRNA 기반 단일 클론 항체 및 면역 조절제, 자가 증폭 RNA 및 단기 활성화 등 다양한 분야에서 새로운 접근이 시도되고 있다고 합니다.
또한 RNA 치료제를 위한 전달 시스템은 RNA 치료제의 성공 여부가 RNA 안전성, 면역원성 감소, RNA 분자의 표적기관 전달에 있어 매우 활발한 연구 분야입니다.
지질나노입자, 고분자, 펩타이드 기반, N-아세틸갈락토사민, 실리카나노입자, 액체염과 같은 RNA 조절과 안정성 및 전달 시스템의 다양한 메커니즘을 대상으로 연구가 진행되고 있습니다.
RNA 치료제의 장점.RNA 치료제는 기존 DNA 치료제와 비교해 안전성이 높다는 평가를 받고 있습니다.
또한 DNA 기반 치료제는 세포의 세포질과 핵막을 관통해야 하는데, RNA 치료제는 세포질에 들어가는 것만으로 세포 내 단백질의 활성을 조절할 수 있다는 큰 장점을 가지고 있습니다.
이 때문에 RNA 치료제는 일반적으로 저분자로 약물을 투여할 수 없는 표적분자에 작용할 수 있습니다.
또한 RNA 치료제는 유연성도 가지고 있습니다.
출처 – 쿠키뉴스 개인 맞춤형 치료제처럼 진화하는 표적에 적응하거나 코로나19와 같은 병원체 변이를 다루기 위해 신속하게 수정할 수 있습니다.
아울러 RNA 치료제는 단백질 치료제(단일 클론 항체 등) 및 저분자 화합물에 비해 빠르게 개발할 수 있어 개발 비용이 상대적으로 저렴합니다.
차기 기술로는 RNA 간섭(RNAi) 기술이 주목받을 전망입니다. RNAi는 siRNA(간섭이 적은 RNA) 또는 miRNA(마이크로RNA)와 같은 비암호 RNA에 의해 매개되는 단백질 발현 조절 프로세스입니다.
RNAi는 외부 병원체의 침입을 막는 자연스러운 메커니즘입니다.
siRNA는 특정 타깃 유전자의 발현을 억제하지만 miRNA는 다양한 타깃 유전자에 적용할 수 있다는 장점이 있다.
빅펌이 적극 매입한 기술은 RNA. 사실 지난해 빅펌이 가장 적극적으로 매입한 기술은 RNA였습니다.
화이자를 비롯해 모다나, 큐어백, 바이오엔텍 등이 mRNA 백신 기술에 막대한 자금을 쏟아붓고 있는 상황이라고 합니다.
출처-라포르시안 10년 이상 걸릴 것으로 예상됐던 mRNA 백신이 신종 코로나바이러스 감염증 사태로 1년 만에 출시된 데다 백신 효능 면에서도 우위를 점했기 때문입니다.
화이자는 지난달 RNA 관련 기업 3곳과 계약을 맺고 mRNA 백신 기술을 강화하고 있습니다.
아퀴타스의 지질나노입자(LNP) 기술과 코덱스 DNA 효소 디옥시리보핵산(DNA) 합성 기술, 빔세라퓨틱스의 유전자 편집 기술을 매입했습니다.
이를 활용하여 독감과 대상포진, 감염질환 백신을 시작으로 희귀병과 항암백신 등에 집중할 예정이라고 합니다.
출처-의약뉴스 2021년 말 노보노디스크 다이서와 인수합병, GSK의 애로헤드 후보물질 도입 중심에 RNAi 기술이 있었습니다.
RNAi 치료제는 알나일람의 ‘온파트로’가 2018년 처음으로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 이후 매년 1개 품목씩 출시되고 있는 상황입니다.
출처-의약뉴스 지난해 12월 허가된 노바티스의 ‘렉비오(성분명 인크리실란)’ 고지혈증 치료제는 1년에 2회 투약이라는 놀라운 효과로 판도는 바뀌고 있다고 합니다.
기존 RNAi 치료제가 주로 희귀병을 대상으로 했다면 렉비오는 시장이 큰 고콜레스테롤혈증 치료제로 허가됐습니다.
임상 3상에서 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 위약 대비 평균 50% 이상 감소하고 부작용도 심하지 않다고 합니다.
RNA 치료제 시장의 전 세계는 코로나19를 통해 RNA 백신의 가능성을 체감하고 있으며, RNA를 이용한 새로운 방식의 치료법에 놀라고 있는 중입니다.
RNA(리보핵산)를 이용한 치료제와 백신이 생각보다 빠르게 시장을 선도할 것으로 예상되고 있습니다.
Evalute harma에 따르면 RNA 치료제 시장은 커지지만 진입 장벽이 높은 기술 때문에 현재까지 2,634개의 파이프라인이 연구됐지만 실패한 약물이 약 1,522개나 된다고 밝혔습니다.
또 현재 개발 중인 약물이 1112개로 많은 기업이 도전하고 있는 곳이기도 합니다.
출처-약업신문 DNA와 RNA 기반 치료제 글로벌 시장 규모는 2021년 33.6억달러에서 4.1배 수준까지 성장해 2026년까지 약 138.9억원 수준을 전망하고 있습니다.
또 의약품 시장조사기관인 이베류에이트펌에 따르면 RNAi 관련 시장 규모는 지난해 약 7억달러에서 2026년 76억달러로 성장할 전망이라고 합니다.
아직 밸류에이션이 불가능한 임상 초기 파이프라인은 시장 규모에 포함되지 않아 규모는 더 커질 것으로 보고 있습니다.
RNA 치료제, 해결해야 할 문제, RNA 의약품의 더 큰 성장을 위해서는 기술 및 비용 측면에서 아직 해결해야 할 문제가 있다고 지적하고 있습니다.
이에 따르면 먼저 기술적인 문제로 RNA의 불안정성과 표적기관 전달 한계 극복입니다. 이 문제는 상온 보존 운반 기술 및 지질 나노입자 제형 개발 등으로 극복할 수 있다는 설명입니다.
RNA는 불안정하고 핵산분해효소에 의해 분해되기 쉽고 제한된 반감기가 있다는 문제가 있습니다.
또한 면역원성으로 저장 운송 및 배포에 저온 또는 극저온 조건이 필요합니다.
따라서 RNA를 보호하고 표적기관에 RNA를 전달하는 새로운 시스템을 개발하는 것이 더 많은 RNA 치료제 개발을 촉진할 수 있습니다.
현재 대부분의 mRNA 백신은 초저온 콜드체인으로 안정성의 한계를 극복하고 있지만 최근에는 상온에서 mRNA 저장, 운반 기술이 개발돼 지질 나노입자 제형이 개발되면 비용 절감 및 접근성이 용이해질 것으로 보입니다.
RNA는 자연적으로 깨지기 쉽고 영하의 온도에서도 활성산소, 잔류핵산분해효소, 금속이온 및 복합체 등 다양한 요인에 의해 분해될 수 있습니다.
출처-it조선을 통해 mRNA의 대량 저장 및 운송, 안정화에 관심을 기울여야 대량 적용 및 비용 절감이 가능하지만 이를 위해서는 일반적인 냉장고 온도에서 안정적인 액체 또는 동결건조분말 제형과 같이 상온에서도 향상된 안정성을 갖는 차세대 제형이 필요합니다.
RNA(리보핵산) 치료제 관련주에 스티팜, 올리고핵산원료 CDMO 실적 하반기 본격 성장 주목
출처 머니투데이 DNA&RNA 치료제가 희귀질환에서 만성질환으로 확대됐고, 최근 노바티스의 고지혈증 치료제 렉비오(Leqvio) 허가로 RNA 치료제와 백신 시장은 개화하는 시점이어서 관련 기업으로 올리고뉴클레오타이드 원료 생산기업 에스티팜이 주목받고 있습니다.
기존 희귀질환 타깃 제품은 매출이 수 천억원에서 1조원 사이였지만 만성질환으로 그 적응증 범위가 확대되고 있어 현재는 제품 1개당 매출 전망이 수조 단위까지 전망되고 있습니다.
2026년 기준 136억달러(원화 약 15조원) 수준의 시장 규모를 형성할 것으로 보이며, 이 수치는 아직 임상 1/2상 단계에 있는 물질이 반영되지 않았기 때문에 시장 개화는 아직 진행 중이라고 생각합니다.
2011년부터 2020년까지 진행된 임상 통계를 보면 CAR-T 세포치료제 다음으로 RNAi 치료제의 허가 성공률이 높은 것으로 나타나기 때문에 현재 임상 2상 단계인 약물에 대한 상업화도 타 모달리티(Modality) 대비 임상 실패 위험이 적은 장점이 있습니다.
코로나19로 이미 임상단계 CMO가 상업화 CMO로 이어질 가능성이 높은 사업임이 이미 mRNA 백신으로 증명된 셈입니다.
파미셀, 뉴클레오시드의 매출 확대
파미셀 로고 파미셀은 1분기 영업이익이 49억원으로 전년 동기 대비 2배 이상 성장했다고 밝혔습니다.
파미셀의 1분기 매출액은 전년 동기 대비 43% 상승한 174억원입니다. 영업이익과 순이익은 각각 49억원으로 작년 동기 대비 각각 250%, 160% 늘었다고 밝혔는데요.
파미셀 관계자는 “실적 호조는 케미칼 사업부가 이끌었다”며 “특히 뉴클레오시드 매출액이 지난해 같은 기간 대비 2배 증가한 96억원을 기록했고 이는 전체 매출의 55%를 차지했다”고 언급했습니다.
뉴클레오시드는 주로 RNA(리보핵산) 치료제, 유전자 진단 시약 및 mRNA(메신저 리보핵산) 백신 정제 원료 물질로 사용됩니다.
최근 mRNA 백신을 통해 유효성과 안전성을 확인한 글로벌 제약사들이 RNA 치료제 개발에 투자와 지원을 확대하면서 뉴클레오시드의 매출이 증가했다는 게 회사 측 설명입니다.
파미셀 관계자는 “뉴클레오시드는 mRNA 백신 외에도 RNA 치료제 원료로도 사용되며 최근 RNA 치료제 시장 성장과 함께 매출도 지속적으로 확대될 것”이라며 “늘어나는 수요에 대응하기 위해 증설 중인 2공장은 6월말 완공 예정으로 생산량과 함께 매출도 증가할 것으로 예상된다”고 언급한 상황입니다.
오릭스, 저점에서 반등을 시도한다.
오릭스로고RNA 간섭치료제 플랫폼 기술을 활용한 오릭스의 뇌질환 신약 개발에 청신호가 커졌다고 밝혔습니다.
오릭스는 원천기술인 자가전달 비대칭 플랫폼(cp-asiRNA) 기술을 이용해 파킨슨병과 알츠하이머, 신경병증성 통증 등 중추신경계(CNS) 질환 치료제를 연구개발 중입니다.
오릭스에 따르면 중추신경계(CNS) 질환 표적 자기전달 비대칭 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼을 평가하기 위한 전임상(동물실험)에서 표적 유전자를 억제하는 효능을 확인했다고 최근 밝혔다.
오릭스는 신경병증성 통증이나 퇴행성 뇌질환 등 중추신경계 질환을 일으키는 유전자를 표적으로 억제하는 후보물질 최적화 단계를 밟고 있는 것으로 나타났습니다.
오릭스는 이 후보물질을 척수강을 통해 설치류에 1회 투여했을 때 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 물질이 전달됐다고 설명했습니다. 표적 유전자의 발현은 75~90% 억제되었습니다.
오릭스는 그동안 이 플랫폼 기술을 활용해 안과질환, 간질환 치료제를 개발해왔는데 이번 전임상 결과를 통해 뇌질환 치료제까지 개발할 수 있는 길이 열린 겁니다.
오릭스는 이 플랫폼 기술을 통해 기존의 짧은 간섭리보핵산(siRNA) 치료제가 세포벽에서 흡수돼 전달력이 떨어지는 문제를 극복했다고 언급했습니다.
오릭스는 해당 플랫폼 기술이 △신약 후보물질의 높은 세포투과성 △유전자 배열 순서를 조작하는 방법으로 3~4개월 이내에 후보물질 도출(기존 기술은 3~5년) △세포 내에서 작용해 모든 단백질 접근 가능 △낮은 독성 반응 등의 장점을 보인다고 설명하기도 했습니다.
출처 – 각종 언론뉴스를 참조한 포스팅입니다.
본 분석문 작성 시 주가와 보시는 시점의 주가가 다를 수 있으니 유의하시기 바랍니다. 개인적인 의견도 담겨 있을 것. 참조하세요。
주의) 분석문을 참고하여 매매한다 하더라도 그 책임은 전적으로 투자자 본인에게 있으며, 라온제나 주식독법 블로그는 어떠한 책임도 지지 않으므로 투자의 최종 결정은 본인 판단으로 하셔야 합니다.
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