[메디컬업재버 박성혜 기자] 연 2회 투여하는 이상지질혈증 신약 ‘인크리실란(inclisiran)’이 가족성 고콜레스테롤혈증(familial hypercholemia, FH) 치료제로서의 가능성을 입증했다. ORION-9 임상3상… www.monews.co.kr 흔히 ‘나쁜 지방’이 많은 질병으로 지혈증 또는 이상지질혈증이라고 알고 있는데 – 여기서 나쁜 지방은 LDL-C(저밀도 지질단백 콜레스테롤) 때문입니다. 혈중 LDL-C가 올라가는 이유는 잘못된 식사, 과체중-비만, 운동부족…여러가지가 있을 수 있지만 매우 개연성이 있는 원인은 다름 아닌 ‘유전자’입니다.
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유전적 소인으로 혈중 LDL-C가 올라간 질병의 상태를 ‘가족성 고콜레스테롤혈증’이라고 부릅니다.희미한 기억을 떠올려주세요.유전자는 한 쌍으로 되어 있고 – 한 쌍 모두(둘 다)로 변이가 있는 경우를 호모(동형 접합) 한 쌍 중 한 쪽에만 변이가 있는 경우를 헤테로(이형 접합)라고 불렀습니다.
‘가족성 고콜레스테롤혈증’의 경우는 일반적으로 많이 사용되는 경구용 의약품으로 충분히 치료 효과가 나타나지 않는 매우 높은 수준의 LDL-C를 나타내는 경우가 많다고 합니다.그래서 신약이 개발되고 있습니다.
지금 기사에 나온 신약후보물질 임상시험은 이중후자인 이형접합가족성 고콜레스테롤혈증에 대한 결과입니다.
잉크리실란은 특이한 아이입니다.그래서 흥미롭게 지켜보고 있었어요.단백질 합성 과정에서 RNA에 간섭하는 smallinterfering RNA(siRNA)로서 PCSK9이라는 단백질의 합성을 저해하게 됩니다.억제되는 단백질 PCSK9은 간세포 표면의 LDL-C 수용체(LDLR)와 결합하여 LDL-C가 수용체와 결합하여 혈중에서 제거되는 것을 방해함으로써 혈중 LDL-C 수준을 높이는 것으로 알려져 있습니다. 그래서 PCSK9이 생성되지 않도록 하여 LDL-C 수준을 낮추는 메커니즘입니다.(* 실제로 PCSK9 억제제가 고지혈증 치료제로 개발되어 시판중이기도 합니다.)
siRNA라는 기전이 좀 무섭지만, 그것을 치료제로 용감하게 개발 중인 것도 재미있는 점이었습니다.
심혈관계 의약품 중 1년에 2회 투여하면 좋은 것이 나온다니 흥미로웠습니다.^^ 보통은 혈압약-고지혈증약-당뇨약-매일 먹죠? PCSK9 억제제가 유전자재조합 의약품인 주사제로 2주 또는 1개월에 1회 투여하는 것이 허가되었습니다.잉클리실란은 무려 6개월에 한 번이란 골다공증 영역에서나 볼 수 있었던 투여 기간입니다.(* 골다공증 치료제 중 데노스맙이 6개월에 한번 투여합니다.)
제가 마지막으로 확인하기 전까지는 원개발사가 국내에 들어오지 않았는데 언제쯤 시판될지 지켜봐야 합니다.
마음대로 픽하고 돌아왔지만 – 앞으로는 더 흥미로운 기사를 가져오겠습니다^^
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